럭스터나주(보레티진네파보벡)

이중대립유전자성(biallelic) RPE65 돌연변이에 의한 유전성 망막디스트로피(Inherited retinal dystrophy)로 시력을 손실하였으며, 충분한 생존 망막 세포를 가지고 있는 성인 및 소아의 치료

이 약은 황반 수술 경험이 있는 망막 외과의가 투여해야 한다.
이 약은 각 눈에 1.5×10¹¹ vg (0.3 mL)을 망막하 공간에 단회 투여 한다. 이 약은 각 눈에 최소한 6일 이상의 간격을 두고 투여해야 한다.
면역 조절 요법
면역 조절 요법 및 이 약 투여에 앞서, 환자가 모든 유형의 진행성 감염 질환과 관련된 증상을 보이는지 여부를 확인해야 하며, 이러한 감염이 있는 경우 회복될 때까지 치료를 연기해야 한다.
첫 번째 눈에 이 약을 투여하기 3일 전부터, 표 1의 일정에 따라 면역 조절 요법을 개시해야 한다. 두 번째 눈에 대한 면역 조절 요법 역시 동일한 일정으로 시행해야 한다. 첫 번째 눈에 이 약을 투여한 후, 시행중이던 면역 조절 요법이 완료되기 전에 두 번째 눈에 이 약을 투여할 경우, 첫 번째 눈에 대한 면역 요법 감량 일정을 중단하고 두 번째 눈의 투여 일정에 따른 면역 조절 요법을 시작한다.
표 1. 투여 전·후 면역 조절 요법

투여 전	이 약 투여 전 3일 동안	프레드니손 (또는 동등한 약물) 1일 1mg/kg (최고 1일 40mg)
투여 후	이 약 투여 후 4일 동안 (투여당일 포함)	프레드니손 (또는 동등한 약물) 1일 1mg/kg (최고 1일 40mg)
	이후 5일 동안	프레드니손 (또는 동등한 약물) 1일 0.5mg/kg (최고 1일 20mg)
	이후 5일 동안 격일로	프레드니손 (또는 동등한 약물) 격일 0.5mg/kg (최고 1일 20mg)