리소좀산 지질분해효소(LAL) 결핍으로 진단받은 후 가능한 빨리 치료를 시작하는 것이 중요하다. 1. 용량 생후 6개월 이내에 급속 진행성 LAL결핍이 나타난 환자 급속 진행성 LAL 결핍이 나타난 영유아(< 생후 6개월)의 경우 환자의 임상적 상태에 따라 초기용량을 1 mg/kg 또는 3 mg/kg으로 하여 매 1주 마다 1회 정맥 투여한다. 이후 최적 이하 임상반응*에 따라 용량 증량을 고려해야 한다. * 예: 성장불량(MUAC : mid-upper arm circumference), 생화학적 마커의 악화(예: 간 전이효소, 페리틴, C반응 단백질 및 혈액응고인자), 장기비대증의 지속 또는 악화, 병발 감염의 빈도 증가, 기타증상(예 : 위장 증상)의 지속적 악화) - 최적 이하 임상반응의 경우 3 mg/kg으로 증량할 수 있다. - 지속적인 최적 이하 임상반응의 경우 5 mg/kg까지 증량할 수 있다. 추가적인 용량 조정으로, 치료 목표의 달성 및 유지에 따라 개별적으로 감량하거나 투여 간격을 연장할 수 있다. 임상 연구에서는 1주 1회 1~5 mg/kg 범위의 용량을 평가했다. LAL결핍이 나타난 소아와 성인 LAL결핍이 나타난 소아와 성인은 매 2주 마다 1회 1 mg/kg으로 정맥 투여한다. 이후 최적 이하 임상반응*에 따라 매 2주 마다 1회 3 mg/kg으로 증량을 고려해야 한다. * 예 : 성장불량, 생화학적 마커의 지속 또는 악화 [예: 간 전이효소, 지질 대사의 지표(총 콜레스테롤, 저밀도 지질 단백질 콜레스테롤(LDL-c), 고밀도 지질 단백질 콜레스테롤(HDL-c), 중성지방)], 장기비대증의 지속 또는 악화 2. 용법 이 약은 정맥 투여용으로만 사용한다. 총 투여량을 약 2시간에 걸쳐 투여해야 한다. 1 mg/kg 용량을 투여받는 환자는 환자의 내약성을 확인한 후 투여시간을 1시간으로 줄이는 것을 고려할 수 있다. 증량을 하는 경우에는 투여시간이 더 연장될 수 있다. 이 약은 0.2 μm 필터를 사용하여 투여하여야 한다. 신장애 또는 간장애 환자에 대한 투여 이 약에 대해 수행된 약동학적 및 약력학적 연구 결과를 근거로 할 때 신장애 또는 간장애 환자에게 투여 시 별도로 권장되는 조정 용량은 없다. 소아에 대한 투여 다양한 장기 손상이 있는 영유아에게 이 약을 투여할 때는 의사의 판단에 따라야 한다. 고령자에 대한 투여(65세 이상) 65세 이상의 환자에 대해 이 약의 안전성과 유효성은 평가되지 않았으며, 이러한 환자에 대해 제안할 수 있는 대체용량은 없다. 과체중 환자에 대한 투여 과체중 환자에 대한 이 약의 안전성 및 유효성은 완전히 평가되지 않았으며, 이 환자에 대해 제안할 수 있는 대체용량은 없다.