자베스카캡슐100밀리그램(미글루스타트)

• 효소대체요법에 적합하지 않은 경증~중등도의 제1형 고셔병 질환의 치료
• C형, 니만-피크 질환을 가진 환자의 치료

이 약은 식사에 상관없이 투여한다.
제1형 고셔병의 치료
성인 환자의 권장 초기용량으로 1 캡슐(100mg) 을 경구로 1일 3회 투여한다. 설사가 나타나는 환자의 경우, 필요에 따라 1캅셀씩 1일 1회 또는 2회로 일시적으로 투여 회수를 줄인다. 이 약은 18세 미만 환자와 70세 초과 환자에 대한 연구 결과가 없다. 소아 또는 청소년에 대한 투여는 권장되지 않는다.
C형, 니만-피크병의 치료
성인과 청소년 환자의 권장 용량은 1회 2캡슐(200mg)씩 1일 3회 경구 투여한다.
12세 이하 환자의 경우에는 체표면적을 기준으로 아래 표에 해당하는 용량을 권장용량으로 한다.

체표면적(m2)	권장용량
> 1.25	200mg씩 1일 3회
> 0.88-1.25	200mg씩 1일 2회
> 0.73-0.88	100mg씩 1일 3회
> 0.47-0.73	100mg씩 1일 2회
≤ 0.47	100mg씩 1일 1회

설사가 있는 경우 일시적인 용량 감량은 있을 수 있다.
4세 이하 환자에 대한 연구결과가 적다.
신장애 환자 :
약물 동력학 자료에서 신장애 환자에 투여시, 전신적으로 이 약에 대한 노출이 증가하였다.
보정된 크레아티닌청소율이 50–70 ml/min/1.73 m²인 경우, 제1형 고셔병 환자에게는 100mg씩 1일 2회 투여하고, C형 니만-피크병 환자에게는 200mg(12세 이하의 경우 체표면적에 따라 보정된 개시용량)씩 1일 2회 투여한다.
보정된 크레아티닌청소율이 30-50 ml/min/1.73 m²인 경우, 제1형 고셔병 환자에게는 100mg씩 1일 1회 투여하고, C형 니만-피크병 환자에게는 100mg(12세 이하의 경우 체표면적에 따라 보정된 개시용량)씩 1일 2회 투여한다.
크레아티닌청소율이 30 ml/min/1.73 m²미만인 중증 신장애 환자의 경우 투여가 권장되지 않는다.
간장애 환자 :
현재 권장 용량을 제공할 만큼 충분한 임상경험은 없다.