1) 뇌하수체 성장호르몬 장애로 인한 소아의 성장 부전 2) 골단이 폐쇄되지 않고 염색체분석(chromosomal analysis)에 의해 터너증후군(Turner syndrome)으로 확인된 소아의 왜소증 3) 만성 신부전으로 인한 소아의 성장장애 4) 누난증후군(Noonan syndrome)으로 인한 소아의 성장장애 5) 2세-4세까지의 따라잡기 성장(catch-up growth)이 없는 임신주수에 비해 작게 태어난(SGA) 저신장 소아의 성장장애 6) 소아의 특발성 저신장증(성장호르몬 부족과 관련되지 않은 성장부전, 신장 백분위 3% 미만으로 정의 되는)으로, 진단 검사를 통해 관찰치료 또는 다른 치료법이 요구되는 타 원인에 의한 저신장증을 배제한 소아환자 Two dynamic test에 의해 확진된 성장 호르몬 결핍증을 가진 성인의 성장호르몬 대체요법으로 환자는 아래의 기준을 충족시켜야 한다. 1) 유년기 개시형 결핍증 환자는 성장 완료 후 성장호르몬 분비능을 재평가해야 한다. 다음의 환자들에 대해서는 성장호르몬 치료 후 최소 4주 후에 혈청 인슐린 유사 성장 인자(IGF-1)를 측정했을 때 -2SDS 보다 작으면 검사가 필요치 않다; 세 가지 이상의 뇌하수체 호르몬 결핍이 있는 환자, 명백한 유전적 요인 또는 구조적 시상하부-뇌하수체 이상 또는 중추신경계 종양 또는 고용량의 두개내방사선 치료로 인한 중증의 성장호르몬 결핍증 환자, 뇌하수체/시상하부의 질병 또는 손상에 의한 2차적 성장호르몬 결핍증 환자 2) 성인기 개시형 결핍증(Adult Onset) 대체요법을 시작하기 전에 적절한 대체요법에 부가적으로 시상하부 또는 뇌하수체 장애에 대한 2차적 성장호르몬 결핍증과 적어도 한 가지 이상의 다른 호르몬 결핍증(프롤락틴 제외)을 가지고 있어야한다.
용법용량
이 약의 용법 및 용량은 환자마다 개별화되어야 한다. 골단 융합이 발생하면 치료를 중지한다. 성장호르몬 요법에 대한 반응은 시간에 따라 감소하는 경향이 있다. 그러나 치료 첫 해에 성장속도 증가에 실패하였을 경우에는 순응도 측정과 갑상선 저하증, 영양부족, 뼈의 고령화와 같은 다른 성장장애의 원인들에 대하여 철저히 평가하여야 한다. 1) 소아 성장 호르몬 결핍증 권장용량으로 1일 체중 kg 당 0.075-0.105 IU (0.025-0.035 mg), 또는 1일 체표면적 (㎡)당 2.1-3.0 IU (0.7-1.0 mg)를 피하 주사한다. 2) 터너증후군 (Turner syndrome) 권장 용량으로 1일 체중 kg 당 0.135-0.201 IU (0.045-0.067 mg), 또는 1일 체표면적 (㎡)당 3.9-6.0 IU (1.3-2.0 mg)을 피하 주사한다. 3) 만성 신부전으로 인한 성장부전 권장용량으로 1일 체중 kg 당 0.15 IU (0.050 mg), 또는 1일 체표면적 (㎡)당 4.2 IU (1.4 mg)을 피하 주사한다. 4) 누난증후군 (Noonan syndrome)으로 인한 소아의 성장장애 누난증후군 환자 모두가 단신은 아니다. 어떤 환자들은 치료 없이도 정상 성인 신장에 도달하기도 한다. 그러므로, 이 약으로 누난증후군 환자의 치료를 개시하기 전 환자가 정말 작은지에 대해 확인을 해야 한다. 투여 용량은 1일 체중 kg 당 0.066 mg까지를 권장한다. 5) 임신주수에 비해 작게 태어난 (SGA) 저신장 소아에서의 성장장애 권장 용량으로 1일 체중 kg 당 0.105 IU (0.035 mg), 또는 1일 체표면적 (㎡)당 3.0 IU (1.0 mg)까지 피하 주사한다. 의사는 성장 반응을 주의 깊게 관찰하고, 투여 용량을 결정한다. 6) 소아의 특발성 저신장증 1일 체중 kg 당 0.067 mg을 피하 주사한다. 성인 성장호르몬 결핍증 환자의 투여 용량은 환자마다 개별화되어야 한다. 1) 유년기 개시형 결핍증 환자 치료의 재시작 시 1일 0.2-0.5 mg의 용량이 권장되며, 이후 IGF-1 농도에 기초하여 용량을 조절한다. 2) 성인기 개시형 결핍증 환자 권장 시작 용량으로 1일 0.45-0.9 IU (0.15-0.3 mg)의 낮은 용량을 피하 주사한다. 이 투여량은 환자 필요량에 따라 한 달 간격으로 점차적으로 증량할 수 있다. 유지용량은 사람에 따라 다양하지만 1일 최대 3.0 IU (1.0 mg)을 초과하여서는 안 된다. 부작용의 발생 및 혈청 IGF-1 수치에 따라 연령과 성별에 맞게 투여용량을 적정화한다. 최소효과 용량이 사용되어야 하며 지속적인 부종 혹은 중증의 이상 감각의 경우 수근관 증후군을 피하기 위해 감량하여야 한다.