과산소 디스뮤타아제1(superoxide dismutase 1; SOD1) 유전자 변이가 있는 근위축성 측삭경화증(amyotrophic lateral sclerosis; ALS) 성인 환자의 치료 이 약의 유효성은 SOD1 유전자 변이가 있는 ALS 환자에서 혈장 신경미세섬유 경쇄(neurofilament light chain)의 수치 감소로 확인되었다.
용법용량
이 약은 근위축성 측삭경화증 치료 경험이 있는 의사에 의해서만 투여하여야 한다. 이 약은 요추천자로 경막내 투여한다. 심각한 시술 관련 합병증을 피하기 위해 요추 천자와 관련된 잠재적인 상태가 있는지 경막 내 주사 전후에 환자를 평가해야 한다. 권장 용량 이 약의 권장 용량은 1회 당 100 mg/15 mL (6.7 mg/mL)이다. 초기부하용량: 이 약을 14일 간격으로 3회 투여한다. 유지용량: 초기부하용량 투여 이후 매 28일마다 1회 투여한다. 이 약은 요추 천자 바늘을 사용하여 1~3분 동안 경막 내 주입 투여한다. 이 약을 투여하기 전, 요추 천자 바늘을 사용하여 뇌척수액 약 10 mL를 제거하는 것이 권장된다. 환자의 임상 상태에 따라 이 약의 투여를 위해 진정제 투여가 필요할 수 있다 (사용상의 주의사항 ‘3. 일반적 주의’, ‘11. 적용상의 주의' 참조). 투여가 누락되거나 지연된 경우 초기부하용량 중 두 번째 부하용량 투여가 누락되거나 지연된 경우, 이 약을 가능한 한 빨리 투여하고, 14일 후 세 번째 부하용량을 투여한다. 세 번째 부하용량 투여가 누락되거나 지연된 경우, 이 약을 가능한 한 빨리 투여하고, 28일 후 첫 번째 유지용량을 투여한다. 유지용량 투여가 누락되거나 지연된 경우, 이 약을 가능한 한 빨리 투여하고, 이후 유지용량은 마지막 투여 후 28일마다 투여해야 한다.