넥스비아자임주(아발글루코시다제알파)

폼페병(산성 알파-글루코시다제 결핍)으로 확진된 환자의 장기 효소 대체 요법에 사용한다.

이 약은 폼페병 또는 다른 선천성 대사질환 또는 신경근육질환 환자 치료 경험이 있는 의사의 감독 하에 투여되어야 한다.
이 약의 권장용량은 체중 kg당 20mg으로 2주에 1회씩 정맥 내 투여한다.
영아발병형 폼페병(IOPD) 환자에서의 용량 조절:
체중 kg당 20mg으로 투여 받는 동안 심장, 호흡기, 및/또는 운동 기능의 개선 부족이나 불충분한 반응을 보이는 IOPD 환자의 경우, 안전성 우려 (예를 들어, 중증 과민반응, 아나필락시스반응, 또는 체액과부하 위험)가 없을 경우 2주에 1회 체중 kg당 40mg으로의 용량 증가를 고려해야 한다.
이 약의 40mg/kg 2주 1회 투여에 내약성이 없는 환자 (예를 들어, 중증 과민반응, 아나필락시스반응, 또는 체액과부하 위험)는 20mg/kg 2주 1회 용량으로의 감소를 고려한다.
알러지 반응을 예방하거나 줄이기 위하여 항히스타민제, 해열제 및/또는 코르티코스테로이드로 전처치를 할 수 있다.
주입속도는 환자 반응 및 편안함에 따라 결정하여 점차 증가하면서 투여되어야 한다. 초기 권장 주입 속도는 1 mg/kg/hour이다. 주입 관련 반응의 징후가 없을 경우 투여 후 매 30분마다 주입속도를 증가시킬 수 있으며 다음 표에 따른다. 주입 속도 증가 전, 각 주입단계의 마지막 시점에 활력징후를 확인한다.
주입 속도 증가 일정

권장 용량		주입속도 (mg/kg/hour)					총 주입시간(h)
		1단계	2단계	3단계	4단계	5단계
20 mg/kg		1	3	5a	7a	-	4~5
40 mg/kg	4 단계 절차	1	3	5	7	-	7
	5 단계 절차b	1	3	6	8	10b	5

^a 권장용량이 20 mg/kg이고 체중이 1.25-5 kg인 환자에서 최대 주입 속도는 4.8 mg/kg/hour를 적용할 수 있다.
^b 권장용량이 40 mg/kg이고 체중이 1.25-5 kg인 환자에서 최대 주입 속도는 9.6 mg/kg/hour를 적용할 수 있다.
아나필락시스 또는 중증 과민 반응 또는 중증 주입 관련 반응이 발생하는 경우, 즉시 이 약 투여를 중단하고 적절한 의학적 치료를 시작한다. 경증-중등증 과민반응이나 주입 관련 반응이 발생하는 경우, 주입 속도를 감소하거나 투여를 일시적으로 중단하고/거나 적절한 의학적 치료를 할 수 있다.
주입을 일시적으로 중지해도 증상이 지속될 수 있기 때문에, 의료진은 30 분 이상 기다리며 증상이 소실되는지 살펴본 후 당일 주입 중단 여부를 결정한다. 증상이 진정되면 증상 발생 당시 주입 속도의 절반 또는 그 이하로 주입을 재개하여 30 분 동안 주입한 후 주입 속도를 50% 높여 15~30 분 동안 주입한다. 증상이 재발하지 않으면 증상 발생 당시의 주입 속도까지 주입 속도를 높이고 최대 속도에 도달할 때까지 단계적으로 계속 증가하는 것을 고려한다.
3. 용액 조제 방법
용액 제조는 무균적으로 실시되어야 한다. 바이알은 일회용이며, 사용하지 않은 용해된 용액이 담긴 바이알은 폐기한다.
1) 바이알 수 결정
환자 체중(kg) × 용량 (mg/kg) = 환자 투여량(mg)
환자 투여량(mg) ÷ 100 mg/vial = 필요 바이알 수(vial)
* 사용예1: 환자 체중 (16kg) x 용량 (20mg/kg) = 환자 투여량 (320mg)
환자 투여량 (320mg) ÷ 100 mg/바이알 = 3.2, 즉 4바이알 필요
* 사용예2: 환자 체중 (16kg) x 용량 (40mg/kg) = 환자 투여량 (640mg)
환자 투여량 (640mg) ÷ 100 mg/바이알 = 6.4, 즉 7바이알 필요
2) 필요한 만큼의 바이알을 냉장고에서 꺼내어 용해하기 약 30분 전부터 상온에 보관한다.
3) 각 바이알에 10.0mL의 멸균 주사용수를 천천히 주입한다. 각 바이알은 10mg/mL 농도 (100mg/10mL)가 된다. 주사용수가 동결건조 분말에 강한 충격을 주지 않도록 해야하며, 거품이 발생하지 않도록 한다. 바이알 안쪽 벽으로 천천히 주사용수를 가하며, 동결건조 분말 위에 직접적으로 떨어뜨려서는 안 된다. 각 바이알을 기울여 부드럽게 회전하며 용해시킨다. 바이알을 거꾸로 뒤집거나, 소용돌이치게 만들거나, 흔들어서는 안 된다.
4) 용해된 각 바이알 용액의 입자와 변색여부를 즉시 육안으로 검사한다. 만일 입자가 관찰되거나 용액이 변색된 경우 사용해서는 안 된다.
5) 용해된 용액은 최종 농도 0.5mg/mL ~ 4mg/mL가 되도록 5% 포도당(덱스트로스) 주사액으로 희석되어야 한다. 환자 체중에 근거한 총 주입 부피는 아래 표(환자 체중에 따른 권장주입량)를 참고한다.
6) 환자 체중에 따라 계산된대로 각 바이알에서 용해된 용액을 천천히 뽑아낸다.
7) 이를 즉시 5% 포도당(덱스트로스) 주사액에 주입한다. 주입백에 거품이 발생하거나 교반되지 않도록 하고, 공기가 들어가지 않도록 한다.
8) 희석액이 섞이도록 주입백을 부드럽게 뒤집거나 주무른다. 흔들어서는 안된다.
9) 주입 시 0.2㎛ 저 단백결합 in-line filter를 사용하는 것이 권고된다. 주입이 끝난 후 정맥 주사선을 5% 포도당(덱스트로스) 주사액으로 세척한다.
10) 이 약을 다른 제품들과 동일한 정맥 주사선으로 같이 주입하지 않는다.
<환자 체중에 따른 권장주입량>

환자체중범위 (kg)	20mg/kg 용량 시 총 주입량(mL)	40 mg/kg 용량 시 총 주입량 (mL)
1.25 - 5	50	50
5.1 - 10	50	100
10.1 - 20	100	200
20.1 - 30	150	300
30.1 - 35	200	400
35.1 - 50	250	500
50.1 - 60	300	600
60.1 - 100	500	1000
100.1 - 120	600	1200
120.1 - 140	700	1400
140.1 - 160	800	1600
160.1 - 180	900	1800
180.1 - 200	1000	2000