트랜스라나과립1000밀리그램(아탈루렌)

2세이상의 보행 가능한 디스트로핀 유전자의 넌센스 돌연변이에 의한 뒤쉔 근디스트로피의 치료.
보행 가능하지 않은 환자에서의 유효성은 확립되어 있지 않다.

이 약은 반드시 뒤쉔/베커 근디스트로피의 치료경험이 있는 전문의에 의해 치료되어야 한다.
이 약은 1일 3회(오전, 오후, 저녁) 경구로 투여한다.
투여간격은 오전과 오후는 6시간, 오후와 저녁은 6시간 그리고 저녁과 그 다음날 오전은 12시간 간격으로 투여하는 것을 권장한다.
권장용량은 오전에는 10mg/kg, 오후에는 10mg/kg, 저녁에는 20mg/kg이다(1일 총 투여량으로 40mg/kg).
이 약은 1포 당 각 125mg, 250mg, 1000mg의 아탈루렌이 함유되어 있으며, 아래 표에 제시된 체중범위별 권장용량을 투여한다.

체중 범위 (kg)		포(sachet)의 수
		오전			오후			저녁
		125 mg/포	250 mg/포	1000 mg/포	125 mg/포	250 mg/포	1000 mg/포	125 mg/포	250 mg/포	1000 mg/포
12	14	1	0	0	1	0	0	0	1	0
15	16	1	0	0	1	0	0	1	1	0
17	20	0	1	0	0	1	0	0	1	0
21	23	0	1	0	0	1	0	1	1	0
24	26	0	1	0	0	1	0	0	2	0
27	31	0	1	0	0	1	0	1	2	0
32	35	1	1	0	1	1	0	1	2	0
36	39	1	1	0	1	1	0	0	3	0
40	44	1	1	0	1	1	0	1	3	0
45	46	0	2	0	0	2	0	1	3	0
47	55	0	2	0	0	2	0	0	0	1
56	62	0	2	0	0	2	0	0	1	1
63	69	0	3	0	0	3	0	0	1	1
70	78	0	3	0	0	3	0	0	2	1
79	86	0	3	0	0	3	0	0	3	1
87	93	0	0	1	0	0	1	0	3	1
94	105	0	0	1	0	0	1	0	0	2
106	111	0	0	1	0	0	1	0	1	2
112	118	0	1	1	0	1	1	0	1	2
119	125	0	1	1	0	1	1	0	2	2

투여지연 또는 미투여시
이 약을 오전 또는 오후 투여 후 3시간미만 또는 저녁 투여 후 6시간미만으로 투여가 지연되거나 미투여한 경우에는 다음 투여용량을 그대로 투여한다.
이 약을 오전 또는 오후 투여 후 3시간이상 또는 저녁 투여 후 6시간이상으로 투여가 지연되거나 미투여한 경우에는 다음 투여용량을 그대로 투여해서는 안 되며, 처음부터 투여일정을 다시 시작하여야 한다. 투여시기를 놓쳤다 하더라도 두 배 또는 그 이상의 용량을 투여해서는 안 되며, 정확한 용량을 투여하며, 권장용량을 초과한 투여는 이 약의 효능을 감소시킬 수 있다.
신장애 환자
경증 또는 중등증의 신장애 환자의 경우 용량 조절이 필요하지 않다. 중증의 신장 손상 (eGFR < 30 ml/분) 또는 말기 신장 질환이 있는 환자의 경우 이 약의 치료는 권장되지 않는다.
간장애 환자
경증, 중등증 또는 중증의 간장애 환자의 경우 용량 조절이 필요하지 않다.
고령자에 대한 투여
65세 이상의 환자에 대해서 이 약의 안전성 및 유효성이 확립되어 있지 않다.
소아에 대한 투여
체중이 12kg 이상인 소아 환자는 체중 범위별 투여 권장 사항에 따라 치료된다(위의 표 참조). 권장용량은 모든 연령대에 동일하다. 즉, 오전에는 10 mg/kg, 정오에는 10 mg/kg, 저녁에는 20 mg/kg이다 (1일 총 투여량은 40mg/kg).
12 kg 미만의 소아와 6 개월에서 2 세 미만의 소아 환자에 대해서는 이 약의 안전성 및 유효성이 확립되어 있지 않다.
투여방법
이 약은 액체 또는 반고형 음식물에 혼합하여 경구로 투여해야 하며, 투여시에만 개봉해야 한다. 이 약 1포는 적어도 30mL의 액체(물, 우유, 과일쥬스) 또는 3 테이블스푼의 반고형 음식물(요거트, 사과소스)과 투여전 충분히 혼합되어야 한다.
혼합하는 액체 및 반고형 음식물의 양은 환자의 선호에 따라 증가될 수 있으며, 혼합된 모든 양을 투여해야 한다.